Под пациентов будут изготавливать индивидуальные генотерапевтические препараты
♦️Такие планы есть у Минздрава — в середине прошлого месяца ведомство предложило закрепить это понятие в федеральном законе «Об обращении лекарственных средств». О создании таких средств говорят с 2024 года, а исполнение концепции планируется в 2027 году.
Главное о тенденции:
🔵Такие препараты будут изготавливаться под конкретного пациента в клинике и не будут требовать регистрации.
🔵Центр под индивидуальную генную терапию уже строит РНИМУ им. Н.И. Пирогова за 1,36 млрд руб — работы должны завершиться к июлю 2028 года.
🔵Производство персонализированных генотерапевтических продуктов решит многие проблемы орфанных заболеваний.
🔵Изготовление лекарств занимает около месяца, а стоимость составит порядка 1 млн руб.
Какие препараты уже нашли своё применение:
🔵В России с 2021 года зарегистрирован генотерапевтический препарат «Золгенсма» от швейцарской Novartis для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
🔵«Лукстурна» от той же компании для пациентов с дистрофией сетчатки.
🔵Ряд незарегистрированных генотерапевтических лекарств — например, «Vyjuvek» для детей с буллезным эпидермолизом («дети-бабочки») от Krystal Biotech или «Elevidys» от Sarepta Therapeutics для лечения миодистрофии Дюшенна.
🔵Российские компании тоже ведут такие разработки, но пока ни один отечественный препарат не зарегистрирован.
🔵Всего в мире зарегистрировано около 20 различных генотерапий.
Эксперты опасаются того, что при существующем разнообразии генных заболеваний единственный подход для создания доступного лечения — создавать препараты без регистрации. Из-за этого они не будут проходить полного цикла испытаний, поэтому понадобятся особые критерии качества и безопасности
